2025/1/31
台睿研發的口服抗癌新藥 CVM-1118 (Foslinanib)於2025年1月31日獲美國食品藥物管理局(FDA)正式授予胰腺神經內分泌腫瘤 (Pancreatic Neuroendocrine Tumors, PNETs) 適應症的孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation)，未來CVM-1118 獲得上市許可後，將享有七年的美國市場專賣獨占權。
胰臟神經內分泌腫瘤( PNETs) 為罕見的胰臟腫瘤，至今為止其在美國的患病率低於 20 萬人，局部、區域和轉移性腫瘤的5年總生存率分別為83%、67%和28%，但多數病人被診斷時已經發現有轉移，只能選擇體抑素類似物藥物療法、口服標靶藥物及傳統化學治療，可選擇的治療藥物不多，預後相對較差。根據Data Bridge Market Research (2023) 分析指出，2023年全球神經內分泌癌市場規模為32.3億美元，預計到2031年將達到71.3億美元，2024-2031年複合成長率為10.4%。
CVM-1118(Foslinanib)是一粒線體蛋白TRAP1抑制劑，同時具有促進細胞凋亡、抑制腫瘤生長及腫瘤類管道形成 (vasculogenic mimicry ,VM)之特性，臨床前胰腺神經內分泌腫瘤動物模型中證實CVM-1118具有抗癌活性，進一步在二期人體臨床試驗中(CVM-005)證實 CVM-1118 不僅安全性佳，亦能延長 PNET 患者的疾病無惡化存活期(progression-free survival)，還有一PNET患者達到部分緩解(partial response)，在PNETs治療中展現潛在臨床效益，有望為PNET 患者提供另一治療選擇。目前台睿將和美國FDA討論下階段的臨床試驗規劃，以加速藥物開發時程。